艾库组单抗注射液

艾库组单抗(eculizumab)注射液

亚力兄制药(AlexionPharmaceuticals)公司的艾库组单抗注射液(商品名：Soliris)，是首个用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)。剂量规格：艾库组单抗300mr,／瓶(10mg／mL，30mL／瓶)。艾库组单抗系以鼠肿瘤细胞培养、常规生物处理技术产生的重组人源型单克隆IgK~4k抗体．含有获自人IgG序列和人IgG序列的人免疫球蛋白恒定区、鼠互补决定区移植至人网状结构轻链和重链可变区。艾库组单抗由两条448个氨基酸重链和两条214个氨基酸轻链组成．分子量约148kDa。艾库组单抗可特异性地阻滞补体系统c5成分的断裂，抑制人补体c5对C5a和C5b的裂解来阻断炎症因子C5a的释放和C5b一9的形成。临床前研究表明此抗体对c5有高度亲和力．能阻断C5a和C5b一9的形成，并保护哺乳动物细胞免受C5b一9造成的损伤。本品抑制PNH患者引起血管内溶血的端基补体。

三项多国临床研究证明艾库组单抗治疗PNH安全有效：一项Triumph对87例PNH患者26周的安慰剂对照Ⅲ期临床研究．一项Shepherd对97例PNH患者进行52周开放式Ⅲ期临床研究和一项E05—001长期扩展研究。这些研究显示艾库组单抗可显著减少每一治疗患者的溶血，在治疗后第26周乳酸脱氢酶(LDH)基础值从2032U／L降至239U／L(P<0．001)。初始治疗的l周内就显示可减少溶血．持续使用艾库组单抗可维持此作用长达54个月。减少溶血增加了循环的PNH细胞的数量，因而增加了血红蛋白浓度。血红蛋白稳定和减少红细胞的输液量是研究中两个关键的共同主要终点．艾库组单抗均达到要求：艾库组单抗治疗的一半患者血红蛋白达到稳定化．而对照组无一人(P<0．001)；平均输血数从10单位／个患者减少至0单位／个患者(P<0．001)。以艾库组单抗治疗的患者几乎未出现乏力等不良反应，改善了与健康相关的生活质量。初始治疗时出现几例血栓。

本品系以鼠肿瘤细胞培养、常规生物处理技术产生的重组人源型单克隆IgK2/4k抗体，含有获自人IgG2序列和人IgG4序列的人免疫球蛋白恒定区、鼠互补决定区移植至人网状结构轻链和重链可变区。本品由2条448个氨基酸重链和两条214个氨基酸轻链组成，分子量约148 kDa。